FDA 授予 EZM0414 治疗 DLBCL 的快速通道

根据一份公告，FDA 已授予同类首创的口服 SETD2 抑制剂 EZM0414 的快速通道指定，用作复发或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) 成人患者的潜在治疗选择。

在研究的剂量范围阶段之后，该研究将扩大以在以下 3 个患者队列中评估该药物：患有 t(4;14) 多发性骨髓瘤、非 t(4;14) 多发性骨髓瘤和 DLBCL 的患者。先前在 2021 年 EHA 大会期间提交的数据表明，选择性 SETD2 抑制剂具有体外和体内使用的特性。

临床前研究结果展示了由 MMSET 过表达驱动的潜在致癌机制的成功药理学靶向，并证明了SETD2 作为多发性骨髓瘤的致癌驱动因素。此外，在异种移植模型中，SETD2 抑制在 t(4;14) 和非 t(4;14) 多发性骨髓瘤中均表现出强烈的肿瘤生长抑制作用。

总的来说，初步的体外研究结果表明，通过将这种药物与标准治疗和多发性骨髓瘤范例中的新兴选择配对，可以增强 SETD2 抑制的单药活性。

Epizyme 执行副总裁兼首席医疗和开发官 Shefali Agarwal 医学博士表示：“获得快速通道认证强调了对创新疗法的迫切需求，这些疗法可能会显着改善患有 DLBCL 等毁灭性疾病的患者的生活。”