MYLOX-1 试验评估骨髓纤维化中的 GB2064

根据 Galecto 公司的新闻稿，2a 期 MYLOX-1 试验 (NCT04679870) 正在评估 GB2064（以前称为 PAT-1251），一种新型口服 LOXL2 抑制剂，作为骨髓纤维化患者的潜在抗纤维化治疗选择。

正在进行的研究将评估 GB2064 在原发性或继发性骨髓纤维化患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。此外，该试验将研究 GB2064 对纤维化的影响，并量化该药物的组织靶向性。

“我们正在寻找针对纤维化的替代选择。我们可以预期的下一波临床研究[将包括]扩大我们对疾病生物学的研究，以试图消除纤维化或防止纤维化的发展。我希望在不久的将来，我们将讨论预防研究而不是干预研究，”首席研究员 Srdan Verstovsek，医学博士，Hanns A. Pielenz 骨髓增生性肿瘤临床研究中心主任兼该科主任得克萨斯大学 MD 安德森癌症中心白血病系骨髓增殖性肿瘤的研究人员在接受OncLive采访时说。

GB2064 是一种选择性、基于机制的小分子抑制剂，对 LOXL2 具有高亲和力，LOXL2 是骨髓纤维化纤维化组织中的一种上调酶，可在肿瘤微环境中驱动纤维化和疾病进展。

与广泛靶向所有 LOX 酶不同，专门靶向 LOXL2 的药物可以避免一些在活动性骨髓纤维化中上调较少的同工酶。1,3此外，与目前可用的骨髓纤维化疗法不同，该疗法被假设为可以改善疾病。Verstovsek 在新闻稿中说：“长期以来，我一直对 LOXL2 抑制剂在骨髓纤维化中的前景感到兴奋，并且有了 GB2064，我们有了一种新颖而优雅的方法来抑制该酶，该酶在纤维化中起关键作用。”

大量急需新治疗方案的患者，期待着进一步研究 GB2064 解决这个问题的潜力。GB2064 的 1 期SAD/MAD 研究 (NCT02852551) 的结果成功证明，健康参与者可以耐受该药物。