FDA 批准 Cilta-Cel 治疗难治多发性骨髓瘤

FDA已经批准西他卡宾烯自亮氨酸（cilta cel；Carvykti）用于治疗成人复发性和/或难治性多发性骨髓瘤。cilta-cel的应用，是基于1b/2阶段carty-1试验（NCT03548207）的研究结果。

该试验表明，当以推荐的第2阶段剂量0.75 x 106 CAR阳性活细胞/kg给药时，97名患者的总有效率（ORR）为97.0%（95%CI，91.2%-99.4%）。4个严格完全缓解率（sCR）为67%，首次缓解时间为1个月（IQR，0.9-1.0）。

此外，随着时间的推移，反应逐渐加深，在平均12.4个月的随访中（IQR，10.6-15.2），中位反应持续时间（DOR）尚未达到。该产品的中位无进展生存率（PFS）也未达到（95%可信区间，16.8–不可估计）。12个月时PFS发生率为77%（95%CI，66.0%-84.3%），总生存率（OS）为89%（95%CI，80.2%-93.5%）。

由于食品和药物管理局的要求，申请的新决定日期已改为2022年2月28日。单臂、开放标签、1b/2期试验纳入多发性骨髓瘤患者，年龄至少18岁，筛查时有可测量的疾病，ECOG表现状态为0或1。患者需要先前接受过3条或更多的治疗路线，或对蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节药物（IMiD）产生双重耐药，并且已经接受过PI、IMiD和抗CD38抗体，并记录有进展性疾病。如果患者先前接受过CAR T细胞或BCMA靶向治疗，则将其排除在外。