基因治疗关键的问题之一是要选择合适的载体

一项研究发现，基因治疗更关键而又困难的问题之一是要选择合适的载体。出国就医机构爱诺美康了解到，高效的基因传输是基因治疗成功的关键，为此，已经工程改造出来各种病毒类和非病毒类载体，包括复制型、非复制型病毒、细菌以及脂质体等。每一种载体都根据靶细胞类型，DNA携载容量，体内传输效率和炎症诱导性等不同而定。尽管没有一种载体可以适用于所有的疾病，但我们可以根据拟治疗的疾病有针对性地定制出一个载体。

(一）腺病毒

更广泛应用的载体就是基因重组的复制缺陷病毒。腺病毒载体的多个特性使得它适用于肿瘤的基因治疗(非遗传性疾病)。它可以传输各种靶细胞类型，甚至对非分裂细胞也有很高的效率，并且瞬时基因转染就能完成很高的水平。腺病毒传输系统往往伴随着局部和全身性炎症，一种早期的细胞内部成分(涉及细胞因子暴发）以及迟发型免疫反应(涉及中性抗体和细胞毒性淋巴细胞)。腺病毒载体应用于人类相当安全。

(二）逆转录病毒

该载体的主要优势是其体外针对多种靶细胞均能高效地传输，并且可以整合进宿主的基因组长期表达。然而，逆转录病毒载体仅能适用于分裂细胞。

(三）慢病毒

为了解决逆转录病毒不能转染非分裂细胞的不足，人们又利用逆转录病毒慢病毒的基因(包括人类免疫缺陷病毒HIV)发展出了一种载体系统。考虑到这类载体病毒较一般逆转录病毒的复杂性，为了安全起见，这类载体的发展受到限制。我们尚未知道此类载体应用于胸部肿瘤的情况。

(四）腺病毒相关类病毒

另一个引起人们关注的载体是腺病毒相关病毒(AAV)。它是一种有缺陷的细小病毒，含有单链DNA基因组和裸露的蛋白外壳。AAV载体的一大优点是其基因组能够整合到宿主细胞的基因组中去。AAV与任何一种人类疾病均无关，提示其具有显著的安全性。

(五）水痘-带状疱疹病毒载体

水痘病毒是一种双链DNA病毒，由于天花的根除，被广泛用于人类并且非常安全。水痘病毒作为载体可携带肿瘤的治疗基因，并且携带肿瘤抗原和(或)免疫刺激分子开发肿瘤疫苗，还可作为选择性复制、肿瘤特异性的溶瘤病毒。这种有关痘苗的载体主要用于肿瘤疫苗。

(六）非病毒类载体

作为病毒类载体之外的另一个选择，人们研究出许多非病毒载体用于体外和体内的基因传输，包括脂质体、高分子聚合物和分子耦联体。一般来说，这类载体都不如上述的病毒载体效率高，也不能引起转移基因的长期表达。

(七）反义核酸治疗