Ruxolitinib 在骨髓纤维化中显示脾体积减少

根据一项 2 期研究的亚组分析结果，无论基线血小板计数如何，添加 parsaclisib 和 ruxolitinib 都能在对单独使用 ruxolitinib 反应不佳的骨髓纤维化患者中引起有希望的脾脏体积减少。到第 12 周，85.7% (n = 18) 血小板计数低的患者的脾脏体积减少，而血小板计数较高的患者为 82.6% (n = 38)。

在这些患者中，50% (n = 9) 在低血小板计数组中实现了至少 10% 的减少，而在高血小板计数组中为 39% (n = 15)。此外，与高血小板计数组的 4 名患者 (11%) 相比，低血小板计数组的 1 名患者 (6%) 至少减少了 25%。与高血小板计数组的 1 名患者 (3%) 相比，低血小板计数组没有患者至少减少 35%。

“在[接受]稳定剂量鲁索替尼的骨髓纤维化患者中，添加 parsaclisib 导致脾体积减少，并且在血小板计数低和血小板计数较高的两组中偶尔出现深度反应，”主要研究作者，MBBS 的 Abdulraheem Yacoub 说，堪萨斯大学医学中心血液系统恶性肿瘤和细胞治疗学副教授在数据介绍中说到。

Ruxolitinib 是一种有效的 JAK1 和 JAK2 抑制剂，已在骨髓纤维化患者中显示出疗效。然而，一些患者可能对这种疗法表现出次优反应或没有反应。

Parsaclisib 是一种高选择性的下一代 PI3Kδ 抑制剂，当与稳定剂量的 ruxolitinib 联合使用时，在对单独使用 ruxolitinib 反应不佳的骨髓纤维化患者的 2 期试验中显示出初步疗效。然而，鲁索替尼等 JAK 抑制剂可导致血小板减少症，这是血小板计数低患者的一个特殊问题。