他米巴罗汀强调了 RARA+ AML 的新治疗策略！

视黄酸受体 α (RARA) 是一种在大约 30% 的新诊断急性髓性白血病 (AML) 不健康患者中，过度表达的基因，已成为潜在的治疗靶点。RARA 在 AML 中的过表达，与对 BCL2 抑制剂 venetoclax (Venclexta) 的耐药性相关，这是一种在该患者群体中用作联合疗法一部分的传统治疗选择。

“有一部分患有 AML 和 MDS [骨髓增生异常综合征] 的患者的特点是 RARA 表达增加，”犹他大学亨斯迈癌症研究所助理教授 Afaf E. Osman 医学博士说。

新诊断的不适合强化治疗的 AML 患者的一线护理标准，是维奈托克加低甲基化药物阿扎胞苷 (Vidaza)。在 3 期 VIALE-A 试验 (NCT02993523) 中，该组合证明了该患者群体的生存获益，其中维奈托克加阿扎胞苷 (n = 286) 的中位总生存期 (OS) 为 14.7 个月 (95% CI, 11.9-18.7) ) 与接受阿扎胞苷单药治疗的患者的 9.6 个月 (95% CI, 7.4-12.7) 相比 (n = 145; HR, 0.66; 95% CI, 0.52-0.85; P < .001)。组合的完全缓解 (CR) 率更高，分别为 36.7% 和 17.9%。