CAR T 细胞疗法能改善复发多发性骨髓瘤的治疗前景

根据医学博士Barry Paul的说法，CAR T细胞疗法越来越多地融入复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者的治疗模式，解决了一些未满足的需求，并改善了这一历史上有限的患者群体的结果，治疗顺序对他们的持续成功至关重要。

2021年3月26日，美国食品和药物管理局（FDA）批准阿替卡宾-维克勒斯（Abecma；ide-cel）作为首个BCMA导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于4个或更多既往治疗线后复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

该批准基于2期KarMMa试验（NCT03361748）的结果，该试验显示接受ide cel治疗的患者的客观有效率（ORR）为72%（95%CI，62%-81%），严格完全有效率（sCR）为28%（95%可信区间，19%-38%）。几乎一年后，即2022年2月28日，根据1/2期CARTITUDE-1试验（NCT03548207）的结果，西塔卡巴烯自身亮氨酸（Carvykti；cilta-cel）被批准用于同一患者群体。

接受cilta cel治疗的患者的ORR为98%（95%CI，92.7%-99.7%），sCR率为78%（95%可信区间，68.8%-86.1%）。ide-cel和cilta-cel在这些患者中均引发了持久的反应。