赴美就医：基因治疗手段治疗先天性缺陷

一项研究表明，原癌基因的发现则是通过研究前病毒在由非转化性的逆转录病毒[如鼠类白血病病毒（MLV)和ALV]所引发的肿瘤基因组中的整合位点而获得的。赴美就医机构爱诺美康介绍，这些前病毒随机整合入染色体DNA，通过插入突变的方式，使原癌基因转变为活化的癌基因。由于与前病毒紧密连锁，这些癌基因能够很容易地被分离。多数情况下，因为存在于剧烈改变的 逆转录病毒中，插入突变引导重复发现那些已发现的原癌基因，如同和禽髓细胞瘤 病毒（AMW)。另外的情况下，通过研究前病毐的整合位点可发现全新的原癌基因，如被MMTV活化的加基因的发现。实际上，在关于“儿个接受基因治疗的患者患上了肿瘤”的报道出现之前，只有一小部分的肿瘤生物学家对插入突变感兴趣（信息栏3.7)。

基因治疗有时会产生悲剧的结果基因治疗更适用于造血系统疾病。因此，因免疫系统关键组分的种系缺失而引起的先天免疫缺陷的小儿，原则上能够通过运用逆转录病毒载体将缺失的基因转入他们的骨髓干细胞而治愈。赴美就医机构爱诺美康介绍，在体外被基因转导的逆转录载体感染后，干细胞被稳定移植入患儿的骨髓中。移植的、经过遗传改造的干细胞所分化形成的子代细胞能够提供缺失的免疫功能，从而逆转先天性的免疫缺陷。

这种基因治疗的方法始于法国3来自10个患有先天性重症联合免疫缺陷(SCID)——缺失T细胞和NK细胞——的几童的骨髓干细胞被Moloney 鼠类白血病病毒（MLV)衍生的逆转录病毒载体转染，该载体转导有患儿所缺乏的yc 蛋白编码基因。Yc蛋白为白介素受体的组成成分，而白介素受体与免疫系统的正常发 育和调节有关。在接受治疗的10名患儿中，有9名重建了他们的免疫功能。然而，在该治疗的几年后，其中4个儿童患上了急性T细胞型淋巴母细胞白血病。

对白血病细胞DNA的分析发现，这4个儿童中的3个，病毒载体来源的前病毒整合入Z^V/Q2基因首外显子的几千个城基对中。基因是一种原癌基因，在人类T细胞白血病中被激活。对第4个儿童的DNA分析支现，前病毒整合到另一个原癌基因旁。这4个白血病患儿中的3个结果被治愈。并且这9个幸存的儿童在 治疗后的10年都有着重建的免疫功能，

赴美就医机构爱诺美康介绍，既然已知ZM02和所m-7在白血病犮生中起着癌基因的作用，那么极有可能是插入的前病毒导致了这4例白血病。因此，插入突变会导致肿瘤发生成为残酷的现实，

在基因治疗中存在这样的可能和远期的风险。在这些发现的基础之上，研究者开始研究新型的病毒载体，这种载体不太可能通过插入突变而活化原癌基因，这为那些希望通过基因治疗手段治疗先天性缺陷的人们提供了新的希望。

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