吉西他滨进入一线胆道癌的 2期试验

Devimistat (CPI-613) 联合吉西他滨和顺铂已进入 1b/2 期试验 (NCT04203160) 的 2 期部分，研究该方案作为局部晚期不可切除或转移性胆道癌患者的一线治疗。devistat 的开发商 Rafael Pharmaceuticals 宣布，三联疗法最近完成了研究的 1b 期部分。

“该试验的 1b 期部分已成功确定了 CPI-613 在该患者人群中与吉西他滨和顺铂联合使用时推荐的 2 期剂量，”主要研究作者、医学博士、医学肿瘤学家 Vaibhav Sahai 说。密歇根罗杰尔癌症中心。“该试验的 2:1 随机第 2 阶段部分已经开始招募患者，现在将确定与单独联合化疗相比，在这一最大耐受剂量下，devimistat 与吉西他滨和顺铂联合的疗效。”Devimistat 是一类首创的化合物，靶向参与癌细胞能量代谢的酶，位于癌细胞的癌细胞线粒体中。

该药剂靶向线粒体三羧酸循环，然后增加癌细胞对化疗的敏感性；该机制还可以允许潜在的联合方案。该药物于 2020 年 12 月获得了用于治疗急性髓系白血病患者的快速通道指定，以及用于治疗软组织肉瘤患者的孤儿药指定。Devimist 也在胰腺癌中进行测试。

开放标签、多中心研究的 1b 期部分正在探索 devistat 加吉西他滨/顺铂作为一线治疗方案，用于既往未接受过治疗的局部晚期不可切除或转移性 BTC 患者。2对不同剂量的 Devimistat 进行评估，以确定推荐的 2 期剂量 (RP2D)。