Roxadustat在非髓系恶性肿瘤中显示出活性

一流的小分子 HIF-PHI 抑制剂罗沙司他 (Evrenzo) 在用于治疗非髓系恶性肿瘤患者的化疗引起的贫血时，表现出有希望的疗效和良好的耐受性，达到了 WHITNEY 2 期的主要终点试用 (NCT04076943)。口服制剂是包括 HIF-PH 抑制剂在内的一类新制剂中的第一种，通过增强促红细胞生成素的内源性产生、更好的铁吸收和动员以及下调铁调素来促进红细胞生成。

“Roxadustat 是一种治疗化疗引起的贫血的有前途的新方法，它使许多 [患有] 癌症的患者的治疗复杂化，” FibroGen, Inc. 的首席医疗官、医学博士、公共卫生硕士 Mark D. Eisner 在一份新闻稿中说。“需要进一步的研究来评估 roxadustat 是否可以有效和安全地治疗这种重要的贫血类型。”在开放标签的 2 期试验中，研究人员在 92 名同时接受非髓系恶性肿瘤化疗的患者中检查了 roxadustat 作为治疗贫血的安全性和有效性。

参加试验的患者的血红蛋白水平等于或低于 10 g/dL。为了符合入选条件，患者需要被诊断为非髓系恶性肿瘤、由癌症治疗引起的贫血定义为筛选时血红蛋白为 10.0 g/dL 或更低、计划同时治疗癌症和化疗至少 8 次周，估计预期寿命为 6 个月或更长时间。

正在接受具有预期治愈结果的化疗的患者；只接受激素产品、生物产品、免疫疗法、放射治疗的人；或有白血病病史者除外。其他排除标准包括在入组后 4 周内接受红细胞输注或红细胞生成治疗的患者、研究治疗前 8 周内接受任何研究药物治疗的患者，或因其他病因或心血管风险而导致贫血的患者。

研究参与者每周 3 次以 2.0 mg/kg 或 2.5 mg/kg 的起始剂量服用罗沙司他，持续 16 周，额外的随访期为 4 周。值得注意的是，允许每 4 周调整一次剂量。该试验的主要终点是在没有红细胞输注的情况下，从基线开始 16 周内血红蛋白的最大变化。其他感兴趣的次要结果包括检查从基线到第 16 周血红蛋白水平的平均变化、该时间范围内的血红蛋白变化以及第 5 周和第 16 周之间的红细胞输注。发现该药物耐受性良好，在检查的 2 个起始剂量之间观察到的治疗出现的不良反应没有显着差异。

据称，该试验的全部数据将在今年晚些时候的医学会议上分享。Roxadustat 已获得欧盟成员国监管批准，用于治疗成年患者的慢性肾病贫血，无论他们是否正在透析。