抗肿瘤药物I期临床试验检测药物临床疗效

一项研究发现，I期临床试验中确定的可接受的低水平毒性，推动候选药物进入II期临床试验，以检测药物的临床疗效。出国看病机构爱诺美康了解到，这个阶段就需要较大人群的肿瘤患者，此时，首次需要按照严格的适应证标准招募特定的患者进入试验。即哪些类型或哪一进展阶段的肿瘤患者才能被招募进入这一试验中来。

出国看病机构爱诺美康介绍，有时候临床适应证是很明显的。例如，一种靶向Bcr-Abl癌蛋白的药物应该在诊断为慢性髓细胞白血病（CML)的患者中检验其疗效。一种靶向HER2/Neu受体的药物应该在表达这一蛋白的乳腺癌患者中检验疗效，这类患者占乳腺癌患者的30%左右。一种Raf激酶抑制剂可以用于晚期黑色素瘤患者，因为这类患者的B-Raf激酶通常（约60%)是突变和组成性激活的。

但更多的情况是，临床适应证的选择既不是更合理的又不是更佳的。例如，凋亡诱导药物能普遍作用于多种肿瘤细胞，应该选择哪类肿瘤患者进行试验呢？直接抑制抗凋亡Akt/PKB激酶的药物如何在临床上应用呢？如何证明抗EGF受体药物是对所有高表达该受体蛋白的肿瘤有效，还是仅对其中一部分有效呢?

出国看病机构爱诺美康介绍，某些类型的肿瘤在遗传学或分子生物学方法鉴定阶段被认为不是某药物的理想适应证，但事实证明了这些肿瘤对这种研发中的药物高度敏感。在这些例子中，药物的治疗效用只能依赖于随机发现。