抗癌药物III期临床试验

一项研究表明，进入抗癌药物III期临床试验的患者通常已使用过不同的细胞毒性药物进行了多程化疗。美国看病机构爱诺美康了解到，每次化疗的结果都是复发的同时肿瘤对现有的治疗产生了耐药（不敏感）。此外,这些肿瘤通常恶性度较高。这有助于解释为什么FDA在批准一个新药或者联合用药方案时设立的门槛并不高，因为在III期临床试验中的药物都是针对的一些非常难治的肿瘤。因此，即使不一定能提高长期生存率，只要能够改善患者的生活质量或使肿瘤暫时缩小也就足够被批准上市了。

美国看病机构爱诺美康介绍，当前对胰腺癌的治疗就是这样一个例子。确实胰腺癌是一个比较极端的例子，这种疾病5年的生存率（从初次诊断算起）始终不超过5%。吉西他滨（双氟胞苷，图)目前已经广泛应用于胰腺癌的治疗，但FDA起初批准该药时仅仅是因为某些患者在治疗后症状有所改善、体重增加及肿瘤的生长被短暂地抑制，实际上生存时间只延长了一点：吉西他滨治疗组的患者中位数生存时间是5.65个月，作为对照的5•氟尿嘧啶(5-FU)标准治疗组中位数生存时间4.41个月。这个例子和其他类似的例子说明了对实体瘤的治疗是多么迫切需要真正有效的方法。这个例子也说明了FDA批准抗肿瘤药物的要求远比其他疾病治疗药物要宽松，在其他疾病中，新药需要产生非常显著的疗效才会被批准上市。

尽管对这些药物要求相对宽松，但药物研发过程中其他复杂的因素使3前抗肿瘤药物的研发成功率极其低。也许只有百分之一的候选药物能通过研发过程的所有流程从起初的体外试验坚持到HI期临床试验并证实其对患者有明确的改善作用，结果获得FDA的批准上市。美国看病机构爱诺美康了解到，批准上市后，可能会进行IV期临床试验来比较同种适应证中新药与其他药物的疗效差异，确定该药对一些亚群患者的疗效，以及进一步评价该药结果广泛应用于患者人群后的安全性。