FDA 批准 Tisagenlecleucel 用于复发滤泡性淋巴瘤

FDA 已加速批准 tisagenlecleucel (Kymriah) 用于治疗 2 线或更多线全身治疗后、复发或难治性滤泡性淋巴瘤的成年患者。监管决定基于 2 期 ELARA 试验 (NCT03568461) 的数据，其中 CAR T 细胞疗法产生了 86.2% 的客观缓解率 (ORR)，独立审查委员会 (IRC) 评估了完全缓解。

CR 率为 66.0%，达到试验的主要终点，值得注意的是，在经过大量预处理的患者中发现了强烈的反应。

“我们为今天 FDA 批准 tisagenlecleucel 的第三个适应症感到自豪。我们希望这种具有持久结果潜力的治疗选择，可能有助于打破滤泡性淋巴瘤患者的无情治疗周期，”Victor Bulto 在新闻稿中说。“我们的使命是，在细胞治疗方面的开创性工作的基础上再接再厉，继续创新以影响患者。”

年满 18 岁的成年人；患有 1、2 或 3A 级滤泡性淋巴瘤；和复发/难治性疾病被纳入单臂国际 2 期试验。患者没有组织学转化的证据，也没有接受过抗 CD19 治疗或之前接受过异基因造血干细胞移植 (HSCT)。

患者首先经历了一个筛查期，包括单采和冷冻保存。参加试验后，随着 tisagenlecleucel 的生产，患者可以选择接受桥接化疗。随后是再分期和淋巴清除化疗，这可能包括每天 25 mg/m 2连续 3 天的氟达拉滨加每天 250 mg/m 2连续 3 天的环磷酰胺或每天 90 mg/m 2连续 2 天的苯达莫司汀。

然后，参与者接受 tisagenlecleucel，剂量范围从 0.6 x 10 8 CAR 阳性活 T 细胞到 6.0 x 10 8细胞。主要终点是 IRC 的 CR 率，次要终点包括 ORR、反应持续时间 (DOR)、无进展生存期 (PFS)、总生存期 (OS)、安全性和细胞动力学。