EMA 接受 AML 固定剂量地西他滨的上市许可申请

欧洲药品管理局已接受地西他滨和西达尿苷口服固定剂量组合的上市许可申请，用于一线治疗不适合标准诱导化疗的急性髓细胞白血病成人患者。

MAA 基于 3 期 ASCERTAIN 试验 (NCT03306264) 的结果，其中新型口服固定剂量组合证明药代动力学 (PK) 暴露等效于标准 5 天静脉 (IV) 地西他滨方案，口服/IV 5 天地西他滨曲线下面积 (AUC) 约为 99%（90% CI，约 93%-106%），2符合研究的主要终点。

此外，地西他滨和西达尿苷的固定剂量组合显示出与 IV 地西他滨相似的安全性结果。目前对 AML 患者的标准治疗是对不适合化疗的患者，进行 IV 化疗或肠胃外施用的低甲基化剂 (HMA)。然而，疲劳会限制日常功能并降低与健康相关的生活质量。

ASTX727 是一种口服固定剂量的地西他滨和胞苷脱氨酶抑制剂 cedazuridine 的组合。通过抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶，固定剂量组合允许在每个周期中口服给药 5 天以上的地西他滨，以在同一时期内实现与静脉注射地西他滨相似的全身暴露。

如果获得批准，口服地西他滨和西达尿苷将成为欧洲经济区第一个、也是唯一一个获准用于一线治疗不适合强化化疗的 AML 成人的口服 HMA，提供一种可能更方便的给药方法。