FDA 授予 Ezurpimtrostat 治疗胆管癌的孤儿药资格

FDA 已授予新型自噬/棕榈酰蛋白硫酯酶1（PPT1）抑制剂 ezurpimtrostat（GNS561）孤儿药资格，用于治疗胆管癌患者。Ezurpimtrostat 已完成临床前研究和 1b 期试验（NCT03316222），其结果支持靶向胆管癌的基本原理。

“胆管癌是一种罕见的癌症，死亡率很高。患者的治疗选择有限，尤其是在一线治疗之后。这就是迫切需要新疗法的原因，也是 [ezurpimtrostat] 被 FDA 授予孤儿药指定的原因之一。胆管癌二线治疗的新选择有一条真正的前进道路，[ezurpimtrostat] 代表了强大的二线治疗候选者和患者的希望，”约翰霍普金斯医学院肿瘤学副教授 Mark Yarchoan 表示。

Ezurpimtrostat 是一流的口服小分子 PPT-1 抑制剂，可防止肿瘤细胞自噬，导致细胞死亡。该药物在 3 + 3 设计的 1 期开放标签剂量递增试验中进行了评估。

对 ezurpimtrostat 的两种给药方案进行了评估：在晚期肝细胞癌、胆管癌和胰腺腺癌或伴有肝转移的结直肠腺癌患者中，每天一次，每周 3 次，每 3 周一次，每天两次连续给药。主要目标是确定 ezurpimtrostat 的推荐 2 期剂量 (RP2D) 和时间表。次要目标包括评估药物的安全性/耐受性、药代动力学、药效学和抗肿瘤活性。