海外医疗：EMA 接受 MMA 治疗骨髓纤维化

根据葛兰素史克公司的一份公告，欧洲药品管理局（EMA）已接受莫莫洛替尼作为骨髓纤维化患者治疗药物的上市授权申请（MAA）。

莫莫替尼抑制JAK1、JAK2和ACVR1通路。JAK1和JAK2通路的抑制可改善症状和脾肿大，ACVR1的抑制可导致循环铁调素的减少，这可能导致贫血，因为在骨髓纤维化患者中，铁调素升高。莫莫替尼目前未在任何市场获得批准。

MAA基于关键的3期试验数据，包括关键的MOMENTUM试验（NCT04173494）。莫莫替尼符合MOMENTUM的所有主要和关键次要终点，包括总症状评分（TSS）、输血独立性（TI）率和脾脏反应率（SRR）。在2022年SOHO年会上发表的研究结果中，研究人员评估了JAK抑制剂在基线血小板计数为≤150 x 109/L、<100 x 109/L和<50 x 109/L。

值得注意的是，即使在血小板计数低至25 x 109/L的患者中，研究人员也观察到了反应。在24周时，血小板计数<100 x 109/L的患者的总生存率（OS）莫莫洛替尼为86.2%，达那唑为82.1%。对于血小板计数<50 x 109/L的患者，24周OS率分别为94.4%和59.8%。该试验招募了有症状（TSS）的患者≥10） 以及先前接受JAK抑制剂的贫血（血红蛋白<10g/dL）骨髓纤维化患者。