考察研究药物的抗肿瘤活性，肿瘤药物II期临床试验

II期临床试验的主要目的是考察研究药物的抗肿瘤活性，了解药物的抗肿瘤谱，以筛选出更有希望的药物和更敏感的肿瘤类型进入III期临床试验。美国治病机构爱诺美康了解到，同时II期临床试验可更进一步观察药物不良反应，探索和优化I期试验推荐的给药方案，包括剂量、给药间隔、疗程、联合放化疗等。

美国治病机构爱诺美康了解到，传统的关于细胞毒药物的II期临床试验通常采用单组，开放，非对照的试验设计，以客观缓解率（即肿瘤缩小)为主要研究终点。

因为恶性肿瘤不太可能自然消退，可以认为肿瘤缩小或消失几乎完全是药物作用的结果，因此使用客观缓解率作为主要研究终点时可以不必使用安慰剂对照。

Pemme等回顾了1995—1999年在7个主要肿瘤学期刊上发表的关于乳腺癌的共145个II期临床试验，发现所有这些试验都采用了非对照、单组的设计。

典型的开放性、单组的肿瘤II期临床试验，通常入组30〜50例受试者，采用两阶段设计方法:在#1阶段先入组部分受试者，如果观察到的缓解率没有达到一个更低要求的水平，便终止试验；反之则进人试验的第二阶段，继续入组一部分受试者。如果所有入组的受试者能达到一个目标的缓解率，就认为研究药物是有效的，值得进入ni期试验来确证药物的疗效。

美国治病机构爱诺美康介绍，这种试验设计因为引入了早期终止的规则，可以避免过多的受试者接受无效的治疗，所以降低了使用安慰剂对照试验设计常常面临的伦理问题和受试者招募困难的问题。因为肿瘤缓解率通常在试验早期即可评价，不需要对受试者进行长期的随访，所以这种试验方法简捷而有效。