肿瘤靶向药II期临床试验中对其治疗靶点的作用研究

药理学治疗靶点的抑制，在II期临床试验中可继续评价药物对其治疗靶点的作用，并结合初步观察到的临床治疗结果，来验证药物研发早期提出的治疗或药理学概念是否正确。赴美就医机构爱诺美康了解到，对于延迟疾病进展而不诱导影像学可见的肿瘤消退的靶向治疗药物，也可通过这类药效学研究终点来证明药物是否有显著的生物学活性。

赴美就医机构爱诺美康了解到，可以采用肿瘤组织或其替代组织来测量研究药物对治疗靶点的作用，但是这类终点的评价需要和临床的疗效终点的评价相结合。

其他研究终点，生存期的分析由于需要较长时间的随访和较大的样本量，很少作为II期临床试验的主。随机对照设计，由于肿瘤的自然病程存在很大的变异性，部分肿瘤即使未经治疗也会有较长时间的疾病稳定期，因此在评价事件发生时间（time-to-event)终点(例如PFS)时不宜采用历史数据作为对照。

另外由于不同的临床试验往往采用了不同的受试者人选标准、疗效评价方法、频率等，将不同临床试验的结果进行比较是困难的，常常也是不恰当的。因此在以事件发生时间终点为主要研究终点的临床试验只有通过随机对照的试验设计，才能够可靠地衡量药物的疗效，避免偏倚。

赴美就医机构爱诺美康介绍，研究者通常不愿意在II期临床试验中采用随机对照试验设计的原因是觉得随机对照的临床试验样本量太大而难以实施;而较小的样本量往往又由于把握度(power)过低而无法接受。这种感觉至少部分是由于对II期临床试验目的的误读。实际上，我们完全可以设计一个样本量适中，又有足够的把握度来达到试验目的的随机对照II期临床试验。