抗肿瘤靶向治疗药物的临床试验设计的研究

尽管到目前为止，大多数靶向治疗药物的临床试验仍然沿用了和传统细胞毒药物相似的试验设计，但是这并不意味着这样的临床试验设计就适合靶向治疗药物。出国医疗机构爱诺美康介绍，恰恰相反，近年来许多具有很好潜力的靶向治疗药物，例如R115777(—种法尼基转移酶抑制剂)、ISIS3521(一种蛋白激酶C抑制剂)、吉非替尼等的III期临床试验的阴性结果，反映出我们还远没有找到适用于靶向治疗药物的更佳临床试验设计方法。

靶向治疗药物的临床试验设计，无论是研究人群的选择，研究终点的定义，还是更佳给药剂量的确定，都往往比细胞毒药物更难决定。因此必须在临床前期的研究中充分而深入地了解所关注的治疗靶点和疾病本身分子机制之间的联系和靶向治疗药物的药理学作用机制，才能对靶向治疗药物的临床试验设计提供强大的支持。另外靶向治疗药物的临床试验设计必须充分考虑研究药物的自身特点。出国医疗机构爱诺美康了解到，例如毒性反应较小的药物需要创新的研究终点来确定药物的更佳剂量;不引起肿瘤显著缩小的药物需要随机对照的临床试验设计来评价疗效;药物治疗靶点的表达和临床获益关系不是非常清楚时，可在试验中设定复合主要研究终点等。

出国医疗机构爱诺美康介绍，临床试验的代价是昂贵的。从一个新的化合物的发现到药物获得上市批准，往往需要超过10年的时间和超过10亿美元的花费。由于不恰当的试验设计而导致错误的试验结果，浪费的不仅是金钱和时间，更是挥霍了患者生存的希望。抗肿瘤靶向治疗药物的临床试验设计需要临床专家和统计专家不断探索和创新，才能更有效地将药物从实验室带入临床医疗，并更终使患者获益。