凡德他尼 口服小分子酪氨酸激酶抑制剂

凡德他尼是口服小分子酪氨酸激酶抑制剂。美国治病机构爱诺美康了解到，凡德他尼可以抑制RET激酶、血管内皮生长因子受体（VEGFR)、表皮生长因子受体（EGFR)、蛋白酪氨酸激酶6(BRK)、Tie2、EPhrin受体激酶家族（EPH)和酪氨酸激酶Src家族成员等激酶活性。

美国治病机构爱诺美康了解到，凡德他尼在体外，可以抑制内皮细胞迁移、增殖、生存和血管生成，在体内可以降低肿瘤血管渗透性，抑制肿瘤的生长和转移。

在2011年4月，凡德他尼获得美国常规批准，用于不能手术切除的、局部晚期或转移性的有症状或进展性甲状腺髓样癌（MTC)患者的治疗。

直到凡德他尼被批准前，对于不能手术切除的甲状腺髓样癌患者没有系统性治疗被批准，这也使它成为首个批准用于该病的分子靶向药物。

一项针对不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者的随机III期临床试验的结果显示，与安慰剂相比，应用凡德他尼治疗可以显著并具有临床意义地改善患者无进展生存期[危险比0.46;95%可信区间（0.31〜0.69);P<0.001]。常见的3级和4级毒性反应（>5%)，包括腹泻和（或）肠炎、高血压和高血压危象，乏力、低钙血症、皮疹、校正QT间期延长。

美国治病机构爱诺美康介绍，考虑到药物的毒性反应谱，包括校正QT间期延长和猝死，凡德他尼仅能通过严格限制的分配程序获得使用。凡德他尼也是首个在局部晚期或转移性分化型甲状腺癌的随机II期临床试验中显示出疗效证据的靶向药物，III期临床试验目前正在进行中。在实体瘤中的早期临床研究也正在进行，包括胃肠间质瘤和肾脏、胰腺肿瘤。