FDA 授予了 DSP-0390 治疗脑癌的孤儿药资格

根据 Sumitomo Pharma Oncology 的公告，FDA 已授予 DSP-0390 用于治疗脑癌的孤儿药资格。DSP-0390 是一种在研的 emopamil 结合蛋白 (EBP) 抑制剂，一种参与胆固醇生物合成的内质网膜蛋白。

通过抑制从头胆固醇合成，可以更选择性地诱导针对过度增殖性多形性胶质母细胞瘤 (GBM) 细胞的细胞毒性。“[DSP-0390] 介导细胞膜结构和信号传导的从头胆固醇合成，使肿瘤异常生长，”Sumitomo Pharma Oncology 首席医疗官 Jatin J. Shah 医学博士在新闻稿中表示。

“值得注意的是，在患有高级别胶质瘤的 GBM 患者中，胆固醇从头合成增加与存活率低相关，临床前证据表明 DSP-0390 对 GBM 细胞系具有细胞毒活性。”

DSP-0390 在人类 GBM 原位异种移植模型中表现出显着的抗肿瘤活性。研究人员目前正在一项 1 期试验 (NCT05023551) 中，评估用于复发性高级别胶质瘤患者的药物。首次人体试验招募的患者年龄至少为 18 岁，Karnofsky 体能状态至少达到 70%，并且肾、肝和血液学功能足够。

调查人员将每天管理一次 DSP-0390，患有多灶性疾病的患者将被排除在试验之外；软脑膜转移或颅外转移；心电图异常；或严重的心血管疾病。在首次研究给药前 3 个月内不允许使用贝伐单抗（Avastin）或其他 VEGF 治疗。