FDA 批准奥卢塔昔尼治疗突变复发/难治性 AML

美国食品和药物管理局（FDA）已批准奥卢司替尼（Rezlidhia）胶囊用于复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者，该患者通过FDA批准的试验检测到易感IDH1突变。

监管决定基于第1/2期研究2102-HEM-101试验（NCT02719574），该试验包括147名患有IDH1突变的复发或难治性AML的成年患者。奥卢他昔尼引起完全缓解（CR）加完全缓解，部分血液学恢复（CRh）率为35%（95%可信区间，27%-43%），包括32%的CR率和2.7%的CRh率。CR+CRh的中位时间为1.9个月（范围为0.9-5.6），CR+CRh中位持续时间为25.9个月（95%可信区间，13.5-未达到）。

此外，在86名基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的患者中，34%的患者在基线后的56天内变得不依赖红细胞和血小板输注。在61名基线时红细胞/血小板输血不依赖的患者中，64%的患者在基线后56天内保持输血不依赖。这项开放标签、单臂、多中心研究2102-HEM-101试验招募了147名复发/难治性AML的成年患者，他们的IDH1突变通过Abbott RealTime IDH1试验得到证实，该试验也获得了FDA的批准。

患者需要有经病理证实的AML，但急性早幼粒细胞白血病伴t（15；17）易位，或世界卫生组织标准或修订的国际预后评分系统定义的中高风险或极高风险骨髓增生异常综合征除外。患者还需要患有复发或对标准治疗难治和/或标准治疗禁忌或对标准疗法没有充分反应的疾病。其他入选标准包括记录的IDH1-R132突变、良好的表现状态以及良好的肾和肝功能。